Iba't ibang mga pagpipilian sa paggamot para sa thalassemia

Ang Thalassemia ay isang namamana na karamdaman sa dugo na gumagawa ng katawan na hindi makabuo ng hemoglobin (Hb). Bilang isang resulta, makakaranas sila ng anemia. Ang bagay na madalas na tinanong ay, maaari bang pagalingin ang sakit na ito? Kung maaari, ano ang mga opsyon sa paggamot o gamot para sa mga nagdurusa sa thalassemia?

Maaari bang pagalingin ang thalassemia?

Ang sanhi ng thalassemia ay isang pagbago ng genetiko sa katawan. Nangangahulugan ito na ang isang taong ipinanganak sa isang pamilya na nagdadala ng mutated na gene na ito ay may mas malaking peligro na magkaroon ng thalassemia. Kaya, dahil ito ay isang namamana na sakit, maaari bang magaling ang thalassemia?

Ang sagot, syempre kaya mo. Ito ay lamang, ang mga pagpipilian ay napaka-limitado at may isang mataas na peligro. Hanggang ngayon, ang tanging paggamot na nagawang ganap na matrato ang thalassemia ay isang transplant ng utak sa buto.

Sa kasamaang palad, hindi madaling makahanap ng angkop na donor ng utak ng buto. Bukod pa rito, ang mga pamamaraang transplant ng utak ng buto (BMT / Bone Marrow Transplant) ay itinuturing pa ring napanganib.

Ayon sa website ng National Heart, Lung, at Blood Disease, naghahanap pa rin ang mga eksperto ng iba pang mga remedyo na maaaring gamutin at gamutin ang thalassemia. Halimbawa, posible na sa hinaharap magkakaroon ng teknolohiya na may kakayahang ipasok ang normal na hemoglobin gene sa mga stem cell sa utak ng buto.

Sa ganitong paraan, ang katawan ng isang nagdurusa sa thalassemia ay inaasahang makakagawa ng malusog na mga pulang selula ng dugo at hemoglobin.

Ang mga mananaliksik ay nag-aaral din ng mga paraan upang pasiglahin ang kakayahan ng isang tao na gumawa ng fetal hemoglobin pagkatapos ng kapanganakan. Ang ganitong uri ng hemoglobin ay matatagpuan sa mga fetus at mga bagong silang.

Pagkatapos ng kapanganakan, ang katawan ay lumipat sa paggawa ng pang-adultong hemoglobin. Ang paggawa ng mas maraming pangsanggol na hemoglobin ay maaaring magbayad para sa kakulangan ng malusog na hemoglobin ng may sapat na gulang.

Ano ang mga magagamit na paggamot para sa thalassemia?

Ang paggamot ay nakasalalay sa uri ng thalassemia at ang kalubhaan na dinaranas ng bawat pasyente.

Ang mga taong may menor de edad na thalassemia, alinman sa alpha o beta, ay karaniwang nagpapakita lamang ng banayad na mga sintomas ng thalassemia, o kahit na walang sintomas. Ang mga taong may kondisyong ito ay maaaring mangailangan ng kaunti o walang paggamot.

Para sa mga kaso ng malubha at banayad na thalassemia, inirekomenda ng mga doktor ang tatlong uri ng karaniwang paggamot, lalo na ang pagsasalin ng dugo, iron chelation therapy (terapiya ng iron chelasyon), at mga pandagdag sa folic acid. Ang iba pang mga uri ng paggamot na nabuo o nasa proseso ng pagsubok ay mas madalas gamitin.

Mga pagpipilian sa paggamot para sa thalassemia

Ang mga sumusunod ay ilang mga pagpipilian sa paggamot na maaaring isagawa ng mga nagdurusa sa thalassemia:

1. Mga pagsasalin ng dugo

Ang mga pagsasalin ng pulang selula ng dugo ay pangunahing tungkulin ng paggamot para sa mga taong may katamtaman o matinding thalassemia. Ang paggamot na ito ay maaaring dagdagan ang bilang ng malusog na mga pulang selula ng dugo na may normal na hemoglobin.

Sa panahon ng pagsasalin ng dugo, ginagamit ang isang karayom ​​upang ipasok ang isang intravenous (IV) sa isa sa mga daluyan ng dugo, hanggang sa mapasok ang malusog na dugo sa katawan. Ang pamamaraang ito ay karaniwang tumatagal ng 1-4 na oras.

Ang mga pulang selula ng dugo ay tumatagal lamang ng halos 120 araw. Samakatuwid, maaaring kailanganin mong magkaroon ng paulit-ulit na pagsasalin ng dugo upang mapanatili ang isang malusog na supply ng mga pulang selula ng dugo.

Para sa mga taong may hemoglobin H o beta thalassemia intermedia, maaaring kailanganin mo ang pagsasalin ng dugo sa ilalim ng ilang mga kundisyon, tulad ng kapag mayroon kang impeksyon o ibang karamdaman, o kapag mayroon kang matinding anemia na nagdudulot ng pagkapagod.

Para sa mga may beta thalassemia major (Cooley's anemia), maaaring kailanganin mo ng regular na pagsasalin ng dugo (tuwing 2-4 na linggo). Matutulungan ka ng pagsasalin na ito na mapanatili ang normal na antas ng hemoglobin at mga pulang selula ng dugo.

Ang mga pagsasalin ng dugo ay makakatulong sa iyong pakiramdam na mas mahusay, masiyahan sa pang-araw-araw na mga gawain, at mabuhay ng isang normal na buhay. Bagaman napaka-kapaki-pakinabang para sa kaligtasan sa pag-iisip, ang paggamot na ito ay mahal at nagdadala ng panganib na magpadala ng mga impeksyon at mga virus (tulad ng hepatitis). Kahit na, ang panganib na maglipat ng mga impeksyon at mga virus ay napakababa sa Estados Unidos sapagkat dumaan ito sa mahigpit na pagsusuri sa dugo.

2. Therapy ng iron chelasyon

Ang hemoglobin sa mga pulang selula ng dugo ay isang protina na mayaman sa bakal. Sa pamamagitan ng regular na pagsasalin ng dugo, ang bakal sa dugo ay maiipon sa ilang mga organo, tulad ng atay, puso at iba pang mga organo. Ang kondisyong ito ay tinatawag na iron overload o labis na karga ng iron .

Upang maiwasan ang pinsala na ito, ang mga doktor ay gumagamit ng iron chelation therapy upang alisin ang labis na bakal mula sa katawan. Ang dalawang pangunahing gamot na ginamit sa iron chelation therapy para sa thalassemia ay:

• Ang Deferoxamine ay isang likidong gamot na thalassemia na ibinibigay nang dahan-dahan sa ilalim ng balat, kadalasan sa pamamagitan ng isang maliit na portable pump na ginagamit magdamag. Ang paggamot sa Thalassemia ay nakakain ng oras at medyo masakit. Ang mga epekto ng gamot na ito sa mga taong may thalassemia ay mga problema sa paningin at pandinig.
• Ang Deferasirox ay isang tableta na kinukuha isang beses sa isang araw. Ang mga epekto ng gamot na ito ng thalassemia ay ang sakit ng ulo, pagduwal (paghihirap sa tiyan), pagsusuka, pagtatae, pananakit ng magkasanib, at pagkapagod.

3. Mga pandagdag sa Folic acid

Ang Folic acid ay isang uri ng B bitamina na may papel sa pagbuo ng malusog na mga pulang selula ng dugo. Inirerekumenda ng mga doktor ang mga suplemento ng folic acid bilang karagdagan sa gamot sa pagsasalin ng dugo at / o iron chelation therapy.

4. Paglipat ng dugo at utak ng utak

Ang paggamot na ito para sa thalassemia ay talagang nabuo at dumadaan sa yugto ng pagsubok. Gayunpaman, para sa Indonesia mismo, paglipat ng buto ng utak, aka BMT (paglipat ng buto ng utak) ay ginagawa nang mas madalas.

Ang mga transplants ng dugo at utak ng selyula ay ginaganap upang mapalitan ang mga nasirang stem cell ng malusog na mga mula sa isang nagbibigay. Ang mga stem cell (stem cells) ay mga cell sa utak ng buto na may papel sa paggawa ng mga pulang selula ng dugo at iba pang mga uri ng mga selula ng dugo.

Ang pag-transplant ng Stem cell ay ang tanging paggamot na makakagamot sa thalassemia. Gayunpaman, iilan lamang sa mga pasyente na may matinding thalassemia ang nakakita ng angkop na donor.

Pinapayagan ng kasalukuyang paggamot na katamtaman at malubhang mga pasyente ng thalassemia na mabuhay nang mas matagal. Gayunpaman, kailangan nilang harapin ang mga komplikasyon ng thalassemia na maaaring mangyari paminsan-minsan.

Ang isang mahalagang bahagi ng paggamot sa thalassemia ay ang paggamot sa mga komplikasyon nito. Maaaring kailanganin ang paggamot sa komplikasyon upang gamutin ang mga problema sa puso o sakit sa atay, mga impeksyon, osteoporosis, at iba pang mga problema sa kalusugan.